康弘药业自研黄斑变性基因治疗新药获准在中美开展临床试验

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截止11月23日，康弘药业（002773）子公司成都弘基生物科技有限公司先后收到中国药品监督管理局（NMPA）和美国食品药品管理局（FDA）的通知，准许KH631眼用注射液开展临床试验。

KH631眼用注射液是通过腺相关病毒（AAV）递送目标基因用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD），具有自主知识产权的治疗用生物制品1类新药。

年龄相关性黄斑变性（AMD）是三大致盲疾病之一，据资料显示，2040年将有约2.8亿人受到影响。nAMD是AMD的主要类型，目前临床常采用抗VEGF药物来治疗，此疗法需频繁持久地进行眼内注射和反复影像检查，不仅增加了患者的医疗成本，还会给患者造成极大的心理负担，因此，市场亟待新的治疗方案。基因治疗被称为医疗领域的第三次革命，是指将外源基因(AAV)导入靶细胞，纠正或补偿有缺陷和异常的基因达到治疗目的，是一种精准打击疾病根源的治疗策略，有望实现“一次治疗，终生治愈”的潜在疗效。

KH631眼用注射液以具有自主知识产权的腺相关病毒（AAV）递送系统为基础，在组织特异性、免疫原性、表达可控性和感染效率上具有特色，在临床前疾病模型中显示出持续疗效。

随着全球基因疗法的成功商业化，康弘药业通过发挥眼科领域的专业优势，进军基因治疗赛道，未来前景巨大。

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